Amyotrophie spinale: le traitement de la petite Pia enfin remboursé pour tous

Le traitement onéreux Zolgensma, dont avait bénéficié la petite Pia, atteinte d’amyotrophie spinale, sera remboursé en Belgique dès le 1er décembre.

Amyotrophie spinale: le  traitement de la petite Pia enfin remboursé pour tous
Il y a deux ans, la petite Pia avait bénéficié de ce traitement très onéreux grâce à une collecte de dons. ©D.R.

L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière. Elle se traduit par une atrophie des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les membres.

En octobre 2019, la petite Pia, âgée de 10 mois, avait reçu le traitement Zolgensma à l'hôpital universitaire d'Anvers (UZA). Une grande collecte de fondsavait été lancée le mois précédent afin de réunir 1,9 million d'euros, soit le coût d'une injection unique. Il s'agit d'un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous haute surveillance, en une seule fois.

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Jusqu’à 2 ans

Désormais, le Zolgensma sera remboursé pour les enfants jusqu'à 2 ans ou de moins de 13,5 kg «avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux cas: des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA pré-symptomatique avec jusqu'à trois copies du gène SMN2», détaille le cabinet du ministre de la Santé, Frank Vandenbroucke.

Selon les estimations, onze enfants seraient concernés chaque année, avec la mise en place d’une politique de dépistage systématique des nouveaux-nés par les communautés. En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les premiers mois de vie de l’enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de plancher sur l’organisation de ce dépistage.

«Avant de pouvoir discuter d'un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l'Agence Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son efficacité», explique le cabinet Vandenbroucke. «Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission européenne pour être commercialisé au sein de l'Union européenne. Après un avis positif de la Commission de remboursement des médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l'Inami et la firme qui développe le traitement, Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé jeudi soir». Les conditions négociées restent confidentielles, précise encore le cabinet. La Belgique, l'Irlande et les Pays-Bas ont mené ces négociations ensemble. Selon Novartis, «lorsqu'il est administré le plus tôt possible, ce traitement peut améliorer les fonctions motrices des patients, comme s'asseoir, se tenir debout et marcher, ainsi que la déglutition et la respiration».